样本量我明明公式用对了,为什么结果却错

无论是做什么样的临床研究，在设计阶段的样本量估算都是必不可少的过程。对于前瞻性研究，样本量估算的结果直接决定了研究的可行性，是帮助我们探讨“这个研究能不能做完”、“我们用这个指标评价结局合不合适”的关键手段。当然合理的样本量估算也是伦理的重要要求之一。对于回顾性研究，虽然资料都有了但是有时重新整理资料也需要耗费不少精力，合理的样本量估算结果能够帮我们优化工作量，用尽量少的精力得到想要的研究结果。

但问题来了，在我们写标书、写文章的时候，我们的样本量却经常不被专家们认可。此时您的内心也许是这样的“不懂统计真要命”

统计学专家一定在莫名其妙的打着喷嚏，因为他们真的是躺枪啊。在各种标书评审和审稿中，小编看到的样本量计算错误，还真不是单纯的统计学问题。

换句话说，样本量估算方法选对了，公式选对了，但是结果真不一定对。

让我们再来看看样本量估算所需知道的关键信息有哪些类别：

1、研究核心结论分析时所用的统计方法；

2、参与核心结论分析的具体指标（变量）有哪些；

3、对将会收集到的核心指标分布特征的预期。

不难看出来，所谓的“公式没问题”其实确保的只是第1个信息的准确性。然而残酷的现实是，如果三个信息没有同时搞对，那样本量估算的合理性也就无从谈起了。

如果您还是一头雾水，可以继续看看下面的解释。

1）选择正确的指标（对应上面信息2）

①所选指标应该是研究的核心指标，与首要研究假说相对性。

举个例子，医生小A提出了一个改进术式，认为术式改进后能够改善患者的1年复发率。因此小A设计了一个RCT，把主要疗效评价指标定为“术后1年内累计复发率”。

问题来了：小A既不知道新术式1年内的累计复发率到底能降到多少，也没有相关的文献。

聪明的小A想到了解决办法：虽然我没看过累计复发率，但是这些患者术后1个月随访资料都有啊，也有术后1个月的功能评分。我简单看看两组患者术后1个月功能评分是多少，以评分作为指标估算一下样本量不就行了么？而且也是我们自己的病人，人群代表性也好。

解析：这是在各种标书中经常看到的，主要研究假说的参数找不到，换个次要指标的预计结果（可能来自预实验，也可能来自文献）估算样本量。更有甚者用于估算样本量的指标都没纳入结局评价指标中。这么做最大的问题是，我们凑出来的样本量能够满足验证首要研究假说的需求么？显然是不行的。毕竟估算样本量的时候我们都没有纳入首要假说所需的指标。

解决办法：

a.没有数据凑数据。用上面的例子来说，还有几个不同的可选策略。

比较简单的办法是，找找过去对同一疾病术式的改进，看看大概能在原来的基础上提升多少。比如一次改进能降低到原来复发率的60%，我们认为我们的改进也能降低80%。如果改进前复发率30%，那么改进后可能为30%×60%=18%。

如果没有针对同一疾病相关的术式研究，可以以找相似疾病（同器官、同系统、同机制）的数据。

也可以通过专家咨询，对采用过这一新术式的专家进行访谈，定性的提出该方法可能的复发率是多少。

b.选择临床意义相近的其他指标结果。就是干脆吧核心指标换掉，对应的也改变首要研究假说。前提是所选的新指标，其临床意义也是可接受的。

无法得到1年复发率的参数，但是相同疾病不同术式间1年功能得分比较是有的。临床上，功能与复发与否是同等重要的指标，且新术式在功能上的收益理论上也和上述文献相似。这时候，如果功能有提升，当然能证明新方法临床可用，因此改掉原始假说似乎也是合理的。

②注意区分不同指标间的细微差别，避免不同指标的混淆。

当我们从文献中找数据的时候，经常会忽略指标的细节，这很可能会导致我们代入公式的参数是来自“神似但不同”的其他指标。

问题来了：还拿小A的例子说吧，他

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