听课笔记从证据到洞见循证医学的价值定

文：王正华，勃林格殷格翰临床数据管理负责人，DIA中国青年顾问团成员

整理编辑：宁尔宁，DIA中国

12月14-15号，DIA中国医学事务研讨班在上海齐鲁万怡大酒店如期举行。来自循证医学领域和生物统计学领域的专家齐聚一堂，给医学事务相关人员们带来了两天深入浅出、受益匪浅的课程。

▲孙鑫教授，中国循证医学中心主任、ISPOR华西分会主席；中国版《真实世界研究规范》筹划及牵头人、博士生导师

孙教授从循证医学名词的由来谈起，重点讲解了通常对于循证医学的一些理解误区。循证医学中，证据固然重要，但是好的证据并不代表能做出正确的决定。决策是由许多因素综合作用的结果，其中决策人的作用不能忽视。而证据本身的质量也参差不齐，高质量的证据不是一定能得到高质量的决策。为了获得高质量的证据，很多试验人员偏向使用RCT，孙教授提醒大家，试验设计一定要根据自己的试验目的来确定。RCT并不是万能的，也并不是放之四海而皆准的试验方法，找对适合试验目的的试验设计才是合理的试验设计。

▲邱婧君，拜耳医药数据科学及分析高级统计师；DIA中国青年顾问团成员

邱婧君带领参会者们复习了数理统计的基本知识。邱老师从美国的一个性别歧视的案例着手，展开了统计学的重要性的讨论。随后带领大家从人群和样本的概念入手，讲解了分布和变异，统计推断，置信区间，假设试验，第一类错误，第二类错误，P值和显著性差异，相关性和因果关系混杂和偏差等一系列统计学基本术语，并且穿插了大量的图表和实例。

▲王瓯洪博士，Vertex全球生物统计负责人

下午开场的王瓯洪博士，用实例带领参会者学习了统计的混淆和偏差，引人入胜的实例把深奥的统计学知识讲的浅显易懂。王博士举例了当年罗斯福的总统选举，由于其调查的基础是当时能用电话和买车的高收入人群，其调查对象的局限性给统计结果带来偏差从而最终错误判断了选举的结果。另一个关于由于雾霾的影响，中国北方人群比南方人少活5年的报告（在这个统计分析中忽略了居住人群的医疗水平，饮食习惯等多个因素）也从另一个角度证明统计分析中往往包含很多会混淆变量，这些变量最终会导致统计结果的错误。

王博士以自己在Amgen时曾经参与的一个研究为例，讲解了统计学家消除这种混淆因素带来的偏差的办法。

▲谭婧博士，医院中国循证医学中心助理研究员

谭婧博士在孙教授介绍的理论基础上，对于真实世界的研究展开了讨论。谭博士首先推荐了几篇可以帮助大家了解什么是真实世界研究的中文论文。真实世界研究与临床研究不同，需要主动收集数据。前瞻性研究是先有假设，再设计试验再收集数据。而真实世界研究，往往是通过对于已有的数据进行分析，希望能回答所要探讨的问题。

在讨论中，谭博士分析了真实世界数据与医药大数据的不同点，真实世界研究常用的方法和主要解决的问题以及一些常见误区。同时，谭博士讨论了真实世界证据的应用及其在药品和器械研发领域中的作用。谭博士最后还引用了FDA对于真实世界证据用于上市后药物新适应症的讨论以及其用于器械审批的讨论。越来越多的政策和实例表达出真实世界研究将被更广泛应用于医药研发领域的趋势。

第一天最后，李强博士和范帆老师也都用自己经历的实际试验为例讲解了真实世界研究的案例。

▲迟海东医学博士，礼来中国肿瘤学领域高级医学总监，礼来跨治疗领域医学平台负责人

第二天，礼来的迟海东博士首先论述了药物研发的三角模式，由生物学，化学和生物标记物组成的研发金三角，是如今药物研发的经典模式。然而，迟博士指出，在研发过程中最重要的是找到正确的靶点，现在的科技，只要能找到正确的靶点，合成出有效的化合物并不是难题。若是靶点错误，再完美的化合物也不能成为药物。

接着迟博士讲解了药物研发的过程和临床研究的里程碑。多数人都熟知的里程碑比如首次人用给药，首个有效给药，首个注册剂量。但还有些很重要的里程碑，比如







































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